现在对于HIV感染的治疗主要集中在联合使用抗病毒药物。近期发表在Gene Therapy上关于HIV治疗的文章吸引了大众的眼球,在该研究中科学家们首次切开了来自活体动物基因中的HIV DNA。该发现为HIV潜在的治愈方法的发展起重要的作用。
虽然抗病毒药物治疗能够有效的抑制HIV病毒的复制,但是它不能从感染的细胞中清除引起AIDS的病毒HIV-1。此外,当抗病毒治疗中断时,HIV病毒又开始复制,使患者处于发展为AIDS的危险中。因为HIV DNA能够持续存在于CD4+ T细胞中所以有很多隐性感染的出现。也有人认为该病毒可以隐藏在身体的其他部位艾滋病治愈,在那里它处于不活跃状态因此能够逃避现在的药物治疗。
在以前Dr Khalili的研究表明以CRISPR技术为基础的新的基因编辑系统能够在体外将感染细胞中的HIV-1清除并且对其他的宿主细胞无副作用。进一步的间接体内疗法表明在使用基因编辑系统治疗后病毒的复制显著的减少。新的研究的目的是特异性的检测基因编辑技术是否能够清除小鼠和大鼠的HIV-1,在该动物中所有的器官和细胞都感染HIV DNA。研究者们通过重组的腺相关的病毒载体系统将基因编辑技术送入到活体动物中。在引入这些分子到动物血液循环两周后,研究者分析组织样本的DNA发现来自于每个组织的病毒基因组HIV-1 DNA均被切开,包括脑、心脏、肾脏、肝、肺、脾和血细胞。在小鼠中艾滋病治愈,该方法能显著降低淋巴细胞和淋巴结中HIV-1 RNA的水平。
该发现有长远的临床意义。该基因编辑平台本身可能能够根除来自患者的HIV-1 DNA,但是其高度的灵活性和潜在性可以和现在的抗病毒药物结合来进一步抑制病毒的RNA。它也可以用来靶向治疗HIV-1的突变株。
Dr Khalili教授补充说在未来的几年中该临床试验可能会发生。同时,下一步就是要在更大的动物群体中进行追踪研究,研究者们计划进一步监测其治疗的效果、安全性及一些其它重要的指标。
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