新药的研究开发是一件投资大、周期长、风险高的事情。国外数据显示，研发一款新药平均研发成本是5-20亿美元，最高甚至可达50亿美元，平均周期超过10年。在国内，一款创新药，平均研发时间是12年-15年，平均资金投入是15亿-20亿元人民币。
上图是罗氏对自己企业多年来药物研发的经验总结，中间这个❓是12。
新药研发，特别是first in class，如同唐僧师徒四人前往西天取经，可以说是一将功成万骨枯、九死一生的活儿。据统计，90%的新药会折戟在临床阶段，就算完成临床研究还要面临严格的审核，我们能见到的药品往往是经过九九八十一难出来的产品。
近日，Fiercebiotech总结了2021年十大临床失败产品，其中就包括了强生的Ad26.Mos4 HIV疫苗、默沙东的COVID-19 疫苗和武田制药的新冠药物。
目前来说，我们对艾滋病毒预防和治疗的所有了解，都来自于涉及艾滋病毒风险人群或艾滋病毒感染者的研究。我们要感谢临床试验志愿者，他们为我们提供了高效的暴露前预防措施、耐受性良好的抗逆转录病毒疗法以及疫苗和治愈方法研究方面的进展。
临床试验是测试新的治疗或预防方法的实验。例如，许多试验评估新的艾滋病毒药物或治疗策略是否安全有效。研究经常将新疗法与现有疗法进行比较，以确定它们是否同样有效或更好，是否更方便或副作用更少。
跳转阅读（试药揭秘：一名临床试验志愿者的自述：划线链接这里是一篇临床试验志愿者关于仿制药BE试验的经历，带入体会临床试验的不易。）
1. 什么是临床试验?
临床试验是一项评估人体新医学方法的研究。这些方法包括：
临床试验分几个阶段进行艾滋病治愈，以确定新的医疗方法对人是否安全、有效。Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期试验的结果被用来决定一种新药是否应该被批准上市销售。一旦一种新药获得批准，研究人员将继续跟踪其在Ⅳ期试验中的安全性。
2. 临床试验4阶段
一种新的治疗方法首先在实验室进行试验。如果这些试验的结果有希望，临床试验就会在人身上开始。
I期：初步的临床药理学及人体安全性评价试验，在这个阶段，该药品是首次用于人体。观测人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。在这一阶段，该药只给少数人服用。
II期：治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。
III期：治疗作用确证阶段。在I、II期研究的基础上，将试验药物用于更大范围的病人志愿者身上，进行扩大的多中心临床试验，其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。
IV期：该药品已经上市，其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
3. 什么是HIV和AIDS临床试验?
艾滋病临床试验帮助研究人员找到更好的方法来预防、检测或治疗艾滋病。每一种艾滋病药物都是通过临床试验进行研究的。
艾滋病毒和艾滋病临床试验的例子包括：
4. 参加艾滋病毒和艾滋病临床试验有什么好处?
参与临床试验可以带来好处：
5. 临床试验安全吗?
研究人员试图使艾滋病毒和艾滋病临床试验尽可能安全。然而，自愿参加一项测试艾滋病毒实验性治疗方法的研究可能涉及不同程度的风险。大多数志愿者不会出现严重的副作用，然而，正在研究的治疗可能产生严重甚至危及生命的潜在副作用。
在参加临床试验之前，潜在的志愿者要通过知情同意的方式了解这项研究。这个过程包括对参与研究可能的风险和益处的解释。
6. 我可以参加艾滋病临床试验吗?
这取决于研究内容。一些艾滋病毒和艾滋病临床试验只招募有艾滋病毒的人。其他研究包括没有感染艾滋病病毒的人。参加艾滋病毒和艾滋病临床试验也可能取决于其他因素，如年龄、性别、艾滋病毒治疗历史或其他医疗条件。
如果你参与的是随机对照试验，可能你使用的并不是试验药物，也就是新药。
7. 个人信息会泄露吗？
研究志愿者的隐私对参与艾滋病毒和艾滋病临床试验的每个人都很重要。知情同意过程包括解释如何保护研究志愿者的个人信息。
8. 药物开发过程
研发新药的过程是漫长而昂贵的，一种实验性药物从实验室到上市可及可能需要十年甚至更长时间。
临床前：大多数候选药物首先在实验室进行体外测试。例如，研究人员将评估一种化合物是否能在培养皿中杀死艾滋病病毒。然而，实验室中的抗病毒活性并不一定意味着药物在体内也会起作用。如果体外试验有希望，该化合物可能会在小鼠或其他动物身上进行试验。但同样，动物实验的结果并不总是显示药物在人类身上的效果。
Ⅰ期临床：如果一种候选药物看起来仍然很有前途，研究人员就会向药监局提交一份研究新药申请，这样它就可以进入临床试验。早期的安全试验通常包括10到100名参与者，通常从健康的志愿者开始。这些试验寻找常见的毒性或副作用，并收集药物代谢动力学的信息，即药物在体内是如何吸收、加工和消除。研究人员试图确定哪种剂量的药物将提供最佳的活性和安全性的平衡。
Ⅱ期临床：试验通常包括数百名参与者。它们的目的是观察一种治疗方法在更大的群体中是否仍然安全，并收集有关疗效的初步信息，或在理想条件下效果如何。试验有时被分为IIa期(试点研究)和IIb期(小型对照研究)。在某些情况下，试验阶段（I/II阶段或II/III阶段）被合并，以加速开发。
Ⅲ期临床：通常涉及数百或数千名参与者，目的是确定一种新疗法在现实世界中使用的人群中效果如何。这通常包括将其与现有疗法或安慰剂进行比较。研究人员继续监测安全性，因为较少常见的副作用可能只有在许多人长期使用一种药物后才会出现。来自主要III期研究(即关键试验)的数据可以提交给FDA以支持新药申请的批准。
IV期临床：在药物获得批准并上市销售后，进行上市后研究，以观察药物在现实环境下的治疗效果，并确定其长期安全性和有效性。这些研究也可能会比较已批准的治疗方法，以找出最有效的方法。药监局可能会根据Ⅱ期临床的结果，加速批准满足未满足需求的疗法。国产药阿兹夫定就是通过这种途径，基于Ⅱ期临床结果于2021年附条件批准上市。这种批准通常是基于所谓的替代终点，如艾滋病毒载量，可以更快地评估。获得加速批准的药物仍必须完成III期试验，以确认它们的早期承诺能够经得起更长时间的随访。
无法参加临床试验的重症患者可能会寻求扩大实验性治疗的途径，也被称为同情疗法，如果没有令人满意的治疗方法，而且可能的好处大于风险。
新的预防方法的试验遵循类似的途径，但安全性更高，因为它们将被健康的人使用。
艾滋病治疗试验更加复杂，可能涉及更大的风险。为了确定干预是否会导致长期缓解，参与者可以在分析治疗中断中暂时停止抗逆转录病毒治疗。尽管治疗中断受到仔细监测，但一个人的病毒载量可能会增加，这可能导致疾病进展并增加艾滋病毒传播的风险。
9. 参加临床试验
参加临床试验是获得有前景的新疗法的好方法。虽然今天许多艾滋病毒感染者有大量有效和耐受性良好的治疗方案可供选择，但这并非适用于所有人。有些人会出现副作用，或者难以持续服用现有的药物，还有一些人对批准的药物产生了耐药性。另一个动机是利他主义，知道自己在为科学做出贡献，并帮助他人。
图：临床试验招募实例
但重要的是要权衡参与试验的潜在好处和可能的风险。好处包括尽早获得有前景的新疗法、免费药物和检测，以及由领先的专家提供护理。缺点包括耗时的研究访问艾滋病治愈，需要停止或放弃其他疗法，以及副作用的风险。在随机试验中，你可能得不到试验性治疗机会。
问问你的医生，临床试验对你来说是不是一个好的选择。中国临床试验注册中心网站列出了所有疾病的开放试验。
当你考虑参与临床实验时，要尽可能了解所要进行的疗法或药物以及其他可用的选择。询问研究来访的频率，以及该试验是否提供旅费和其他费用的报销。在某些情况下，所有参与者最终都将接受实验治疗，即使他们最初不是随机分到这一组的，一些研究包括可以持续数年的长期随访。
在入组之前，你将接受资格筛选，其中包括关于健康和病史的问题，以及确定你是否符合研究的纳入和排除标准的测试。
在同意加入之前，你应该被告知试验的所有方面的信息，用你能理解的语言。不要害怕问问题！你需要签署一份知情同意文件，但请记住，这不是一份合同，你有权在任何时间以任何理由退出试验。
如果你决定加入，研究访问通常会涉及各种测试和有关依从性、副作用和你的整体生活质量的问题。
尽管医学研究受到法规的管理，以确保其尽可能合乎道德和安全，但新的抗逆转录病毒药物、艾滋病毒预防方法和治疗策略的试验不能提供保证。研究人员还不知道实验疗法的效果如何，他们也不能排除不可预见的不良事件。但尽管存在这种不确定性，临床试验可以为你自己和其他艾滋病毒感染者提供更好的预防和治疗。
文章来自优艾课堂
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