2月15日,美国科罗拉多州的丹佛举行了一场医学会议,在会上来自威尔康奈尔医学院的研究团队报告了一项震惊世界的研究结果。
纽约一位患有艾滋病(HIV)伴随急性髓系白血病(AML)的女性,在接受了来自对HIV具有自然抵抗力供体的干细胞移植后,这位女性成为了迄今为止全球第一位治愈艾滋病的女性和第三位治愈艾滋病的患者。此前两个被治愈的艾滋病患者是一名白人男性(柏林病人)和一名拉丁裔男性(伦敦病人)。
这名女性现年64岁,2013年被诊断出感染了HIV,并于2017年确诊患有急性髓性白血病。据悉,她是全球第一位接受干细胞移植并使用抗HIV细胞的女性,也是首批接受使用脐带血新型移植方式的人之一。
该疗法的关键是一种CCR5基因,CCR5蛋白是HIV侵入人体免疫细胞的辅助受体,当CCR5发生特定突变后,人体将对HIV产生免疫,这种突变后的基因被称为CCR5Δ32。有些人天生就携带CCR5Δ32基因,他们对HIV病毒可以做到“百毒不侵”,而脐带血移植疗法可以通过寻找CCR5Δ32基因供体,将他们的干细胞移植进HIV患者体内,重塑患者的免疫系统,并让他们对HIV产生抵抗。
但是携带CCR5Δ32基因的人相当稀少治愈艾滋病,这项突变的概率仅为1/20000,并且和人种密切相关,大部分基因携带者都是北欧人种,在非洲人种中为0,亚洲也仅有少量分布。来自中国的研究团队筛选了数千份捐赠者的脐带血,虽然成功发现了CCR5Δ32基因,但仍需要额外的成体干细胞辅助移植治疗才能进一步对抗癌症。
美国威尔·康奈尔医学院传染病科副主任、研究团队成员马歇尔·格列斯比博士表示,脐带血不需要像捐赠干细胞那样严格配型,且科学家可以在脐带血中识别到血液中的HIV抗药性突变。此次参与试验的患者虽然是个混血儿,但她仍然成功接受了移植手术,这说明接受者的范围将超越人种,应用前景广阔。
为她提供脐带血的志愿者是她的一位近亲,自2017年8月这位患者接受移植手术以来,她的病情得到了明显缓解,治疗三年后,医生停止了她的艾滋病毒治疗;又过了一年,她的白血病也得到了改善。在她接受脐带血移植手术14个月后,她的血液中就几乎看不到HIV病毒了。
而此前两例艾滋病治愈患者TimothyRay Brown(柏林病人)和AdamCastillejo(伦敦病人)均接受了携带阻断HIV感染突变的供体骨髓移植,虽然可以抑制体内HIV病毒的水平,但会带来严重的副作用。
对于大多数人来说,骨髓移植并不是最优解,这种治疗方案有很高的侵入性和风险,骨髓移植将会取代他们的免疫系统,导致严重的副作用,包括抗宿主病,一种捐赠者细胞攻击接受者身体的疾病,因此,只有患者走投无路时,才会考虑使用该疗法。柏林病人Brown在接受治疗12年后,罹患癌症,并于2020年去世;伦敦病人Castillejo在治疗期间饱受听力丧失和多重感染的折磨。
与治愈前两名艾滋病人的治疗方案相比,脐带血疗法可及性更高,安全性更好,也不需要像干细胞配对一样严格治愈艾滋病,相对来说性价比更高。据研究人员透露,只要成功完成配对,每年将治愈数十名艾滋病合并癌症的患者。
虽然人类离治愈艾滋病越来越近,但美国传染病专家安东尼·福奇则认为:“这项技术更像是个概念证明,我不希望人们认为这项技术可以治愈全球3600万名HIV感染者”。
国际艾滋病协会候选主席SharonLewin表示:“虽然此类疗法并不能大规模治愈HIV,但此次试验足以证明,艾滋病是可以治愈的,也让人们认识到基因疗法是可以治疗艾滋病的”。
治愈艾滋病的曙光已经显现!
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