2023年3月16日,威尔康奈尔医学院许静美(音译)团队在《细胞(Cell)》在线发表研究论文,报告了一名接受CCR5Δ32/Δ32单倍相合脐带血移植治疗急性髓系白血病的女性,可能同时治愈了白血病和艾滋病,成为首位被治愈的女性艾滋病患者。
柏林病人照片
在此之前,只有两例 HIV 完全缓解的病例,都是在从具有 HIV 阻断突变的供体移植骨髓用于治疗白血病之后进行的。
第一位是被称为“柏林病人”的白人男性,他在病情缓解了十多年后于 2020 年因癌症去世。
第二位是被称为“伦敦病人”的拉丁裔男性,在长达30个月的时间里,体内没有再检测到HIV病毒。
“纽约病人”特殊在哪儿?
与前两位治愈者一样,2017年,“纽约病人”检查出患有急性髓性白血病(AML),在此之前,她已经接受了4年的抗逆转录病毒(ART)治疗以控制体内的HIV,虽然控制的不错,但仍能检测到HIV的存在。
由于“纽约病人”是混血,没有太多机会寻求捐献的组织匹配。因此医生转向脐带血,与大多数组织移植不同,脐带血不需要供体和宿主之间的完美匹配。然而,脐带血需要数周的时间才能稳定下来,并产生足够的白细胞来阻止感染。
为了避免这个问题,患者的医疗团队设计了一个双管齐下的策略,从一个相配的亲戚那里接受输血,为她提供一个临时的防御,以及一个可以慢慢产生白细胞的脐带干细胞。
她的艾滋病为何会“治愈”?
巧合的是,在她接受的脐带血干细胞移植中,含有一种CCR5的基因突变,可以阻止HIV病毒进入细胞。
并在移植后的三个月内,脐带血中的干细胞已经在她体内转化为白细胞和髓样细胞治愈艾滋病,这意味着她体内已经有CCR5的基因突变,且体内已经检测不到HIV病毒。
在此之后,“纽约病人”停止了所有抗逆转录病毒药物治疗,体内检测不到HIV病毒活性。停止治疗后长达14个月内,患者体内依然没有检测到HIV病毒,也就是干细胞移植实现艾滋病的长期缓解。
为什么是脐带血
研究人员表示,与来自供体的更传统形式的血液干细胞相比,脐带血干细胞作为一种白血病疗法有很大的应用前景。
一方面,似乎可以降低复发风险。更重要的是,骨髓移植中常见的副作用,例如移植物抗宿主病可能性较小,本例患者在治疗后仅17天就出院了。
最令人兴奋的是,脐带血不需要宿主和供体之间的完美免疫匹配。
研究人员表示,该报告证实了治愈艾滋病毒的可能性,并进一步加强了使用基因疗法作为治愈艾滋病毒的可行策略。
该研究表明,成功的一个重要因素是抗HIV细胞的移植。此前,科学家们认为,一种常见的干细胞移植副作用称为移植物抗宿主病,其中供体免疫系统攻击受体的免疫系统,在可能的治愈中发挥了作用。
并且脐带血中含有造血干细胞,间充质干细胞(MSC)等多类干细胞治愈艾滋病,同时还含有自然杀伤细胞(NK细胞)、淋巴细胞等多种类细胞,是免疫细胞治疗、干细胞治疗的重要资源。
随着干细胞移植水平的不断发展,我们坚信,脐带血中的干细胞在艾滋病的治疗中能发挥出更大作用。会有更多像“纽约病人”治愈者一样的患者因干细胞而受益,重返健康生活。返回搜狐,查看更多
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